Инициативата „Действие за редките“ организира кръгла маса с представители на политическите партии, журналисти и граждански организации за обсъждане на проблемите на хората с редки болести

/КРОСС/ На 4 юни 2024 година се проведе виртуална кръгла маса - дебат по приоритетните политики, поставени в Манифест, подготвен от мрежата на гражданските организации на хората, живеещи с редки болести в България.

Участие във виртуалната кръгла маса взеха кандидати за представители в Европейския парламент с интерес към ресорите здравеопазване, наука и социални дейности; кандидати за народни представители с ангажимент към здравеопазване, социални дейности, наука и към взаимодействието с гражданското общество; представители на компетентните институции, ангажирани с превенцията, диагностиката, лечението и грижите за хората с редки болести; граждански организации на хората, живеещи с редки болести; представители на гражданския сектор; медиите и журналисти.

Срещата беше открита от д-р Петя Стратиева - председател на сдружение „Ретина България" и Национален алианс „Редки Болести България" - с кратко въведение и представяне на основните точки от Манифеста, в който се настоява за спазване на европейските ценности за равенство и солидарност и на основното право в ЕС за закрила на здравето на хората с редки болести.

Думата взеха г-жа Росица Пандова - кандидат за народен представител от коалиция Продължаваме промяната - Демократична България, г-н Слави Георгиев, експертът по здравеопазване от офиса на г-н Андрей Слабаков - настоящ представител в Европейския парламент и кандидат за представител за следващия политически цикъл от ВМРО, и Поля Христова - кандидат за народен представител от коалиция БСП за България. Всички те поеха ангажимент да продължат да работят за постигане на целите от Манифеста и да подкрепят гражданските организации, които защитават правата на тези хора.

Г-н Георгиев постави фокус и върху важността на интегрирането на Европейските референтни мрежи (ЕРМ) в България и приноса на г-н Слабаков за стартирането на Съвместното действие на държавите-членки на ЕС за интегрирането им в националните здравни системи (JARDIN), в който от българска страна участват и организациите, членуващи в Алианса на хората с редки болести „Редки Болести България".

Редките болести са област, в която действията на Европейския съюз (ЕС) имат изключителна добавена стойност, тъй като знанията и данните са разпръснати и оскъдни, а самостоятелните национални действия са неефективни.

Виртуалната кръгла маса беше част от инициативата „Действие за Редките" (https://action4rare.retinabulgaria.bg/), чиито основни двигатели са представителите на гражданския сектор в лицето на Сдружение Ретина България, Българската Хънтингтън Асоциация (БХА) и Фондацията за реформа в местното самоуправление (ФРМС).

Инициатива „Действие за Редките" се изпълнява в рамките на проект „Права и ценности" и е финансирана от Европейския съюз и фондация „Институт Отворено общество - София".

МАНИФЕСТ
„ДЕЙСТВИЕ ЗА РЕДКИТЕ"

С наближаването на изборите за Европейски парламент гражданските организации на хората
живеещи с редки болести в България призовават българските политици да спазват европейските
ценности за равенство и солидарност, и за осигуряване на правото им за закрила на здравето.
Днес, 30 млн. души в Европа, от които 450 хил. души в България, живеят с някое от 6000 - 8000
редки заболявания. Повечето редки заболявания са хронични, прогресиращи, дегенеративни,
инвалидизиращи и често животозастрашаващи, и оказват дълбоко въздействие върху ежедневния
живот на засегнатите лица и семейства. Редките болести включват и редките видове рак, тъй като
хората живеещи с тях са изправени пред същите предизвикателства и трудности, свързани с
рядкостта на заболяването им.

Редките болести са област, в която действията на Европейския съюз (ЕС) имат изключителна
добавена стойност, тъй като знанията и данните са разпръснати и оскъдни, а самостоятелните
национални действия са неефективни.

Гражданските организации, застъпващи се за правата на хората с редки болести от България,
призовават кандидатите за Европейския парламент, за бъдещата Европейска комисия, както и
всички политици и нормотворци на национално и европейско ниво, за активно Действие за
Редките, чрез приоритетно включване на дейности за хората с редки болести в техните
политически програми.

Организациите на хората, живеещи с редки болести в България, призовават българските политици
и институции за преодоляване на слабото действие от страна на държавата ни по въвеждането на
политиките на ЕС в здравеопазването на национално ниво и на неефективния начин на
взаимодействие с гражданските организации в тази област.

Нашите политически искания са в следните 9 приоритетни области:

1. Национална и Европейска политическа рамка .
2. Ранна, бърза и точна диагностика.
3. Навременен, равен достъп до високоспециализирано здравеопазване.
4. Навременен достъп до иновативни терапии.
5. Цялостна грижа през целия живот.
6. Основана на нуждите на пациентите изследователска и развойна дейност.
7. Събиране и употреба на данни на пациента в полза на обществото.
8. Достъп до участие в клинични изпитвания.
9. Легитимно гражданско участие.
Конкретните ни искания по всяка една от приоритетните области са, както следва:
1. Национална и Европейска политическа рамка
▪ Включване на редките болести в националната здравна стратегия.
▪ Съставяне на национален план за действие за редките болести.
▪ Актуализиране на националните нормативни документи, чрез които се въвеждат
политиките за хората с редки болести.
▪ Присъединяване на българския министър на здравеопазването към министрите на
здравеопазването от 22-те държави -членки на ЕС, призоваващи за съставяне на
общоевропейски план за редките болести за постигане на съизмерими цели в отделните
държави в ЕС.
▪ Включване на български представители в бъдещия Европейски парламент към групата на
парламентарните застъпници за хората с редки болести.
2. Ранна, бърза и точна диагностика
▪ Преодоляване на неравенствата в достъпа на българските пациенти до ранна и точна
диагностика на редките болести.

▪ Координация от страна на Министерството на здравеопазването на единен подход за
диагностика, чрез насърчаване на сътрудничеството между специализираните доставчици
на здравни услуги и най-вече на сътрудничеството в рамките на Европейските референтни
мрежи (ЕРМ) по редки болести, за споделяне на най-добри диагностични практики между
държавите-членки и осигуряване насочването на пациентите от диагнозата до
високоспециализираните грижи.
▪ Актуализиране на стандарта по медицинска генетика, свързаната регулация и
диагностичните алгоритми и показанията за генетични изследвания.
▪ Да се предложи проект на „Национална програма за масов генетичен скрининг при
новородените и селективен скрининг при високо-рисковите новородени".
▪ Да се преодолее дискриминационния подход позволяващ финансирането на генетичните
изследвания единствено на децата до 18 г. възраст, като се осигури финансирането на
диагностичните изследвания за хората с редки болести от всички възрастови групи.

3. Навременен, равен достъп до високоспециализирано здравеопазване

▪ Да се преодолее „националната лотария" в достъпа на българските пациенти до
високоспециализирани здравни грижи, породена от значителното изоставане на България
по въвеждането на политиките на ЕС за редките болести.
▪ Българските здравни власти в лицето на МЗ и Народното събрание да положат всички
усилия за интегрирането на ЕРМ в националната здравна система и така да способстват за
подобряването на здравните резултати за хората с редки заболявания.
▪ Да се осигури достъпа на българските пациенти до наличния на територията на ЕС
високоспециализиран експертен опит по редки заболявания: В 19-те области намедицината от общо 24-те от обхвата на ЕРМ, в които България няма участие с лечебно-диагностични звена, здравните власти да идентифицират такива с потенциал за бъдещо пълноправно участие и активно да подпомогнат тяхното включване по възможния към настоящия момент формален начин (напр. участието на лечебни или диагностични звена като подпомагащи партньори в ЕРМ; разкриване на национален хъб за достъп до експертиза в ЕРМ за пациенти, за които не съществува експертен център от България в ЕРМ и за пациенти с ултра редки диагнози).

▪ Да се осигурят устойчиви инвестиции от бюджета на държавата за укрепване на капацитета
на експертните центрове и подобряване на компетенциите, управлението и услугите,
предоставяни чрез тях..
▪ Да се осигури участието на представителите на пациентите участващи в дейността на ЕРМ
в процесите по формирането на политики относно редките болести и дейността на
експертните центрове.
▪ Да бъдат разписани „пътища на пациента" така, че всички заинтересовани страни да имат
поглед върху стъпките в диагностиката, терапията и проследяването на пациентите с редки
заболявания и редки видове рак.

4. Навременен достъп до иновативни терапии

▪ Отчитайки че, понастоящем в общоевропейски план само 6% от редките заболявания имат
одобрени лечения, като за 69% от пациентите това лечение е само симптоматично,
българските здравни и регулаторни власти да се ангажират систематично с пациентите и
техните представители на всички етапи от научноизследователската и развойната дейност
и регулаторните процеси.
▪ Представителите на българските институции, участващи в работата на ЕС, и българските
представители в Европейския парламент - да участват активно в създаването от страна на
ЕС на стабилна нормативна фармацевтична рамка, съсредоточена върху незадоволените
нужди на пациентите, насърчавайки иновациите и достъпа до трансформиращи достъпни
лечения, включително чрез програми за ранен достъп, състрадателна употреба, ранни
диалози и засилено сътрудничество при ценообразуване и възстановяване на разходи,
подкрепени от унифицирани европейски методи за закупуване (особено в случаите на
лекарства-сираци).
▪ Да се дефинират и въведат конкретни политически и законодателни мерки за установяване
на път на пациента за достъп до авангардни лекарствени терапии, които могат да се
доставят и прилагат само в някои специализирани центрове в целия ЕС.
▪ Да се осигури продължителност на терапията и достъп на пациентите над 18 години до
терапии , които към настоящия момент са достъпни за пациентите под 18 години.

5. Цялостна грижа през целия живот

▪ Да бъдат признати нуждите от грижи през целия живот на хората, живеещи с рядко
заболяване и техните семейства.
▪ Да се разработят цялостни пътища за грижи за лицата и семействата с редки болести, в т.ч.
да се осигурят добре обучени доставчици на здравни и социални услуги.
▪ Да се участва в споделянето и възприемането на добри практики за подобряване на
националните рамки за оценка на уврежданията, за да се гарантира, че няма пропуски в
интегрирането на сложни заболявания, причиняващи увреждания.
▪ Да бъде призната общността на хората с редки болести за уязвима група със специфични
нужди в контекста на националните политики за психичното здраве.
▪ Да бъде разпозната и призната значителната роля на ЕРМ за повишаването на
осведомеността, обмяната на добрите практики и стандарти, обединяването на ресурси за
изпълнението на здравни програми и плановете за действие за хората с увреждания.

▪ Да се осигури разкриването и функционирането на специализирани социални и социално-
здравни услуги, които да подобрят качеството на живот на хората с редки болести.

▪ Спецификите на редките болести да бъдат интегрирани в Национална система за оценка
на нивото на функциониране на дадено лице, в съответствие с Конвенцията на ООН за
правата на хората с увреждания.
▪ При експертната оценка на функционирането на човек с увреждане, причинено от рядко
заболяване, освен ICF-CY (Международната Класификация на функционирането,
уврежданията и здравето (версия за деца и младежи)), да се ползват и данните от Orphanet.

6. Основана на нуждите на пациентите изследователска и развойна дейност

▪ Да се осигури подкрепа за европейското междусекторно сътрудничество в изследванията
на редките болести, по-специално в рамките на Партньорството за редки болести на
Horizon Europe. Да се подкрепи финансово участието на одобрените от България
институции в това партньорство ERDERA - Европейския алианс за изследвания за редките
болести 2024-2031 г., Това ще позволи създаване на устойчива екосистема за научни
изследвания и иновации, ориентирана към пациентите, за разработване на нови
диагностични подходи и терапии, използвайки потенциала на здравните и научни данни,

дигиталната трансформация на здравната система и споделяне на данните в европейското
научно пространство.
▪ Да се инвестира в инфраструктури за напредък в изследванията, водени от нуждите на
пациентите, като засилване на изследователския капацитет на експертните центрове чрез
участието им в ЕРМ , включително за провеждане на клинични изследвания и изпитвания.
▪ Необходимо е да се популяризират сред българските учени и сред основните
заинтересовани страни възможностите на наличните европейски научни инфраструктури
за изследвания в областта на редките болести, като инфраструктурата за биобанкиране
(BBMRI), транслационната медицина (EATRIS), EuroBio Imaging, биоинформатиката
(Elixir) и клиничните проучвания (ECRIN).
▪ В областта на редките болести от критична важност за развитие на научните изследвания
е подкрепата на диагностичните и научни звена за изграждането и поддържането на
регистри с клинични данни и биобанки, както и включването им в дейността на
българските хъбове на европейските научни инфраструктури и европейските референтни
мрежи.

7. Събиране и употреба на данни на пациента в полза на обществото

▪ Да се подпомогне хармонизирането, оптимизирането и оперативната съвместимост на
електронните здравни досиета на пациентите, за да се гарантира безопасно и навременно
споделяне на здравни данни между страните в ЕС и да се улесни трансграничното здравно
обслужване.
▪ Да се гарантира етичното използване на вторични здравни данни. Достъпът до
трансгранични здравни данни следва да стане възможен в рамките на надеждна
управленска рамка, основана на ясни правила и стандарти, с насоки от ЕРМ.
▪ Да се повиши цифровата здравна грамотност на хората с редки болести.
▪ Легитимните представители на пациентите с редки болести следва да бъдат включени в
националните управителни органи на общоевропейските структури за здравни данни.
▪ Българските експертни центрове за редки болести да получат подкрепа за развитие на
регистри с данните на пациентите, включително на тези с редките видове рак в
съответствие с националните и европейски изисквания към тях

8. Достъп до участие в клинични изпитвания

▪ Да се признае ролята на експертните центрове в рамките на ЕРМ на необходими водещи
звена в провеждането на клинични проучвания.
▪ Да се улесни разработването на цифрови инструменти, телемедицина и мобилно
здравеопазване, за да се подобри достъпността и удобството за участниците в клиничните
изпитвания на лекарства предназначени да удовлетворят непосрещнатите нужди на силно
ограничен брой пациенти.
▪ Да се осигури достъп на българските пациенти с редки болести, в т.ч. и на тези с редки
видове рак, до участие в клинични изпитвания на нови лекарствени терапии.

9. Легитимно гражданско участие

▪ Да се актуализира законовата и подзаконовата нормативна уредба гарантираща
легитимното гражданско участие на представителите на пациентите и техните семейства в
дейността на институциите: регулатори, надзорни съвети, комисии и др.
▪ Да бъде приета нормативна рамка за лобизма в Република България гарантираща защитата
на обществения интерес.
▪ Да се създаде нормативната рамка за насърчаване на участието на гражданите и
организациите на гражданското общество в създаването на обществени политики, за да се
подпомогне изграждането на демократична устойчивост. Държавата да предостави
възможности на гражданите и организациите на гражданското общество да участват
ефективно в процесите на създаване на обществени политики, провеждани от публичните
органи на местно, регионално и национално равнище, в съответствие с установените в ЕС
стандарти и добри практики.
▪ Отговорните власти (в т.ч. властите в сферата на здравеопазването) да подкрепят активно
дейността на гражданските организации на хората с редки болести, промотирайки работата
им и ролята им в ЕРМ, както и ролята на представителите на пациентите и техните
семейства за подобряването на здравето сред отделните пациентски общности.
▪ Властите, в т. ч. и здравните, следва да осигурят възможностите за организационна и
финансова устойчивост на гражданските организации на хората с редки болести чрез
програми с европейско и национално финансиране.

▪ Властите в България, отговорни за взаимодействие с гражданските организации и за
гражданското участие, в т.ч. здравните власти, следва да заимстват от наличните добри
практики на работа на паневропейските пациентски организации, в т.ч. от практиките на
взаимодействие на тези организации с институциите на ЕС, и да гарантират законо
съответствието на организациите и спазването на принципите за прозрачност и отчетност.
▪ Властите следва да осигурят експертните центрове и ЕРМ да демонстрират значимо
участие на пациента, насоченост към пациента и овластяване чрез признаване на ролята на
пациентите, като експерти по опит и съпродуценти на знания.

Манифестът „Действие за Редките" е подкрепен от организациите:
1. Сдружение „Ретина България"
2. Българска Хънтингтън Асоциация
3. Сдружение „Заедно срещу саркома"
4. Национално сдружение на пациентите с митохондриални заболявания
5. Българско Сдружение "Синдром на Мошковиц"
6. Фондация „Българска асоциация на пациентите с нарколепсия"
7. Сдружение „Асоциация лицеви аномалии - АЛА"
8. Сдружение „Асоциация Хипофиза"
9. Фондация "Наталия"
10. Сдружение „Редки болести България"
11. Българско Сдружение Лимфом
12. Фондация "Калинки за живот - за децата с таласемия"

Допълнителна подкрепа за Манифеста може да бъде оказана (изразена) от всяка организация, която
желае да застане зад исканията в него.

Манифестът с политически искания е създаден в рамките на Инициатива „Действие за Редките",
финансирана от Европейския съюз и фондация „Институт Отворено общество - София". Изразените
възгледи и мнения са единствено на автора(ите) и не отразяват непременно тези на Европейския съюз
или на Европейската изпълнителна агенция за образование и култура (EACEA) или на ИООС. Нито
Европейският съюз, нито EACEA, нито ИООС могат да бъдат държани отговорни за тях.